A lo largo del jueves 25 de agosto, representantes de la Secretaría de Planeamiento y Políticas en Ciencia, Tecnología e Innovación (CTI) del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación (MINCyT) de la Nación visitaron la Universidad Nacional de Córdoba (UNC) para conocer detalles de los dos proyectos estratégicos sobre producción pública de medicamentos (PPM) que se desarrollan en el Laboratorio 210 (convenio FCQ-CEPROCOR) y en Hemoderivados (UNC).

En el encuentro se destacó el respaldo del Gobierno nacional para potenciar la producción de medicamentos desde los laboratorios universitarios. En el caso del consorcio asociativo entre la Facultad y CEPROCOR, se viene trabajando en formulaciones de Fenilbutirato de Sodio, una droga muy costosa, ineludible para el tratamiento de enfermedades raras como los trastornos en el ciclo de la urea. 

“Me parece importante que hoy podamos estar acá conversando con ustedes, del Ministerio, junto a actores fundamentales del sistema científico cordobés para hacer aportes, acercar ideas y proyectar desde la realidad de Córdoba y de la región”, afirmó el decano Marcelo Mariscal durante la reunión de bienvenida que tuvo lugar la mañana del jueves en el Auditorio de la Facultad.

En el encuentro estuvieron presentes autoridades del MINCYT, de la Unidad de Investigación y Desarrollo en Tecnología Farmacéutica (UNITEFA) y del Centro de Excelencia en Productos y Procesos (CEPROCOR), del Ministerio de Ciencia y Tecnología de la provincia de Córdoba (ver programa).

El Decano también resaltó la importancia del trabajo en red desde el interior del país para potenciar temas de la agenda científica actual. “Desde esta Facultad, y junto con el Ministerio de Ciencia y Tecnología de la Provincia, venimos apostando por la biotecnología. Aquí muchas y muchos estudiantes cursan esa carrera. Precisamente, el martes 24 tuvimos una reunión con la Cámara Argentina de Biotecnología para abordar futuros acuerdos porque hay un potencial muy grande para impulsar desde Córdoba”, describió Marcelo Mariscal.

Laboratorio de Farmacotecnia del Edificio Ciencias 1, en la FCQ (UNC).

Por su parte, Diego Hurtado -secretario de Planeamiento y Políticas en Ciencia, Tecnología e Innovación (CTI) del MINCyT- destacó que la producción pública de medicamentos fue uno de los temas prioritarios que se planteó la actual gestión desde que asumió, en diciembre de 2019. “Para nosotros, esto fue siempre una obsesión”, dijo Hurtado.

En ese sentido, el Secretario también recalcó que desde el Ministerio están en la recta final de la puesta en marcha del Plan Nacional de Ciencia, Tecnología e Innovación 2030 (PNCTI), el cual guiará los ejes prioritarios del desarrollo de la ciencia y la tecnología del país en la próxima década.

A diferencia del PNCTI 2020, la nueva planificación contempla, por primera vez, la puesta en valor de las agendas de ciencia y tecnología provinciales, con el fin de acompañar los planes de desarrollo de cada territorio, destacó Diego Hurtado, quien llegó a Córdoba acompañado por Melisa Demetrio, jefa de Gabinete de la Secretaría de Planeamiento y Políticas en CTI (MINCyT), y Érica Carrizo, directora Nacional de Proyectos Estratégicos (MINCyT).

Recorridos por laboratorios

María Eugenia Olivera (centro) guió a la delegación de autoridades nacionales por laboratorios de la FCQ (UNC).

Por la tarde, la comitiva del MINCyT emprendió un recorrido por los dos laboratorios de la UNC donde se desarrollan proyectos estratégicos de medicamentos: el Laboratorio 210 con sede en la Facultad de Ciencias Químicas (UNC), a cargo de María Eugenia Olivera, y el laboratorio de Hemoderivados, dirigido por Gabriel Tavella. Daniel Allemandi es el gerente responsable del segundo proyecto.

La Facultad de Ciencias Químicas (UNC) junto con el CEPROCOR llevan adelante el proyecto “Formulaciones de Fenilbutirato de Sodio (FBS)”, a través de un consorcio asociativo denominado Formulaciones Córdoba, que funciona en el Laboratorio 210 de la FCQ (UNC).

El Fenilbutirato de Sodio (FBS) se emplea para tratar trastornos del ciclo de la urea considerados como una de las enfermedades raras presentes en Argentina. La urea es una sustancia que se forma en el organismo a través de la descomposición de proteínas en el hígado, la cual es despedida a través de la orina y el sudor. Cuando sus niveles son elevados, incrementa la presencia de amoníaco, provocando problemas de salud como la hiperamonemia o daños irreversibles en el sistema nervioso central.

Los trastornos del ciclo de la urea son considerados una enfermedad rara por su baja incidencia en la población: en Argentina, tienen una prevalencia estimada entre una persona cada 14 mil o cada 70 mil. Según registros, en la actualidad, hay 24 pacientes en tratamiento a nivel nacional.

En la mayoría de los casos, estos trastornos se tratan con una dieta destinada a reducir la cantidad de proteínas; suplementación con aminoácidos esenciales, vitaminas y oligoelementos y un tratamiento farmacológico basado en el Fenilbutirato de Sodio. Sin embargo, esta droga tiene particularidades que dificultan su implementación:

• Al estar destinada a enfermedades raras, muy pocos laboratorios del mundo la producen y la formulación más novedosa se encuentra patentada.
• En Argentina, el Fenilbutirato de Sodio debe ser importado a través del Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos No Registrados (RAEM) a precios muy elevados: se estima un costo anual por paciente que va entre 76 mil y 350 mil dólares. Debido a eso, en el país, es considerado un “medicamento huérfano” (no se comercializa).
• Más allá del precio, para que funcione, el tratamiento exige una alta dosis diaria y a largo plazo: de tres a seis veces por día, de por vida. En casos graves, puede llegar a 40 comprimidos diarios.
• El medicamento producido a base del Fenilbutirato de Sodio tiene un sabor muy desagradable, que entremezcla lo salado con lo amargo, lo cual provoca el rechazo del tratamiento en muchos pacientes.

Todas estas características hacen que resulte muy difícil administrar esta droga. El proyecto que viene desarrollando la Facultad junto con CEPROCOR tiene como objetivo atacar esas dificultades mediante formulaciones que garanticen su accesibilidad y reduzcan costos para los sistemas de salud.

Presente y futuro

“El proyecto ya está en marcha y tiene una duración de tres años. En ese plazo, buscamos lograr la síntesis de esta droga desde Córdoba y desarrollar formulaciones similares (comúnmente llamadas medicamentos genéricos) en forma de inyectable, polvo granulado y comprimidos. A su vez, estamos trabajando para que las formas farmacéuticas que se administran por vía oral optimicen su palatabilidad, es decir que mejoren su aceptación en el paladar de las personas”, describió María Eugenia Olivera.

Una vez concretado el proyecto, otro de los objetivos es que estas formulaciones de Fenilbutirato de Sodio creadas entre la Facultad y CEPROCOR puedan ser producidas a escala en laboratorios de la Agencia Nacional de Laboratorios Públicos (ANLAP), con el fin de garantizar su accesibilidad para el sistema de salud pública.

Estudios recientes también encontraron otras aplicaciones para esta droga, como es el caso de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). “La combinación de Fenilbutirato de Sodio con Taurursodiol (AMX0035) ralentizó de manera segura y efectiva el deterioro funcional en pacientes con ELA. Canadá acaba de aprobarlo bajo la marca Albrioza. Esta constituiría la primera terapia que ofrece beneficios tanto funcionales como de supervivencia para esa enfermedad”, explicó Olivera.

Durante su visita al Laboratorio 210, la comitiva del MINCyT pudo conocer más sobre las instalaciones y equipamientos que se vienen implementando en el desarrollo de este proyecto que en la FCQ (UNC) lleva adelante María Eugenia Olivera junto a un equipo de colaboradores, entre los que se encuentra Carolina Luciani.

Si bien el consorcio entre la Facultad de Ciencias Químicas (UNC) y CEPROCOR dispone de aparatología, el subsidio otorgado por el Ministerio nacional asegura la renovación y adquisición de nuevos equipamientos, como una comprimidora de alta perfomance destinada a fabricar pastillas, imprescindible para alcanzar la escala de producción estimada por este proyecto.